Hlavní obsah
Ilustrační foto k editaci DNA Foto: Profimedia.cz

Nástroj na opravení DNA může zabránit naprosté většině genetických chorob, tvrdí vědci

Nová metoda editace DNA by mohla opravit skoro 90 procent genetických onemocnění, a to třeba i včetně srpkovité anémie (chudokrevnosti). Na průlomové genetické úpravy od amerických odborníků upozornila britská zpravodajská stanice BBC s tím, že výzkum je teprve na začátku a bude muset dále pokračovat. Vypadá prý ale slibně.

Ilustrační foto k editaci DNA Foto: Profimedia.cz
Nástroj na opravení DNA může zabránit naprosté většině genetických chorob, tvrdí vědci

Samozřejmě to není tak, že by genetické úpravy doteď nebyly možné. Kupříkladu nástroj CRISPR-Cas9 na editaci genů byl před pár lety vyvinut, aby opravil genetické mutace způsobující onemocnění.

S pomocí CRISPR-Cas9 lze do DNA doplnit chybějící gen či zablokovat fungování jiného způsobujícího potíže. Tato metoda genetického inženýrství se přirovnává k nůžkám, které doslova vystřihnou nalezený vadný úsek DNA a volné místo nově zaujme nitrožilně podaná oprava. Potřebné „škrty“, které tento nástroj vytváří na vláknech DNA, však nejsou dokonalé mohou narušit okolní genetický kód.

Cílem tedy bylo přijít s něčím ještě mnohem přesnějším, píše britský deník The Guardian.

Výzkumný ústav Broad Institute v americkém Cambridgi při Massachusettském technologickém institutu (MIT) spolu s Harvardovou univerzitou proto vyvinul nový systém pro editaci jednotlivých bází – nejmenších jednotek genetického kódu. Experti tak v rámci studie vytvořili přesnější metodu editace, která nevyžaduje riskantní „výstřižky“ do pramenů DNA. Nazvali ji prvotní editování (prime editing).

Prvotní editování má potenciál opravit 89 procent chyb způsobujících nemoci.

Existuje asi 75 tisíc různých mutací, které mohou způsobit chorobu. Američané odhadují, že prvotní editování má potenciál opravit 89 procent z těchto chyb v DNA. Zbylých 11 procent zahrnuje situace, kdy lidé mají příliš mnoho kopií genu nebo když celý gen chybí.

Tato technologie byla popsána jako „genetický textový procesor“ schopný přesně přepsat genetický kód.

Odstranit „překlepy“

A jak to má vlastně fungovat? Podle odborného časopisu Nature vědci použili speciální úpravy k přesnému vložení nebo odstranění částí DNA, stejně jako se opraví překlepy v nějakém rozsáhlém textu.

„Prvotní editaci si můžeme opravdu představit jako textové procesory, které jsou schopny vyhledávat cílové sekvence DNA a přesně je nahradit,“ konstatoval podle BBC chemik David Liu z Broad Institute.

Prvotní editování je jako stisknutí kombinace kláves Ctrl+F, abychom našli část textu, který chceme změnit, načež stiskneme Ctrl+C a Ctrl+V a zkopírujeme nový text.

Jen malá odchylka totiž může způsobovat nemoc. Lidská DNA je tvořená čtyřmi písmeny – bázemi, které se jmenují adenin (A), cytosin (C), guanin (G) a thymin (T). Pokud je kterákoliv z nich na špatném místě „slova“ nebo „věty“, způsobuje to poruchy, které se projevují i jako nemoci.

Technologie používá laboratorní sekvenci genetického kódu. To má dvě role, jedna je najít konkrétní část DNA, kterou chceme upravit, druhá obsahuje změnu, kterou chceme provést. Je to pak spárováno s enzymem, který kopíruje příslušné úpravy do DNA.

Výzkum se podle BBC ověřoval in vitro (ve zkumavce) na lidských buňkách se 175 různými příklady úprav, včetně některých obtížněji editovatelných nemocí.

Prvotní editování tedy je nejnovější pokrok v oblasti genové editace, která se prudce vyvíjí. Schopnost vyladit DNA pomocí genových úprav posouvá vědecký výzkum a slibuje revoluci v medicíně – a tím pádem klade i různé etické otázky, například ohledně genetických úprav dětí ještě před narozením, aby měly ochranu před HIV.

Může se hodit:
Termíny jarních prázdnin v roce 2020 ve všech regionech ČR: Jarní prázdniny 2020
Šest prodloužených víkendů: Jak vychází svátky v roce 2020
yknivoNumanzeSaNyknalC

Související články

Výběr článků