Článek
Lék známý také pod označením RMC-6236 vyvíjí biotechnologická společnost Revolution Medicines. Zaměřuje se na mutaci genu KRAS, která stojí za růstem nádoru přibližně u devíti z deseti případů rakoviny slinivky břišní.
Právě mutace genu KRAS byla desítky let považována za prakticky neléčitelnou. Gen KRAS totiž řídí buněčný růst a jeho poškození způsobuje nekontrolované dělení nádorových buněk. Vědcům se však podařilo vyvinout látky, které dokážou zmutovaný protein zablokovat a zastavit signály podporující růst nádoru.
Daraxonrasib patří mezi takzvané inhibitory KRAS. Užívá se jednou denně ve formě tablet a podle dosavadních výsledků by mohl představovat zásadní posun v léčbě pacientů s metastatickým duktálním adenokarcinomem slinivky (PDAC), tedy nejčastější a zároveň velmi agresivní formou tohoto onemocnění.
Mimořádně nadějné
Výsledky klinických testů označují onkologové za mimořádně nadějné. U pacientů, u nichž selhala standardní chemoterapie, se podařilo snížit riziko úmrtí přibližně o 60 procent. Medián přežití se podle zveřejněných dat zvýšil z 6,7 na 13,2 měsíce.
Na první pohled nemusí rozdíl několika měsíců působit dramaticky. U rakoviny slinivky však jde podle odborníků o významný posun. Toto onemocnění totiž patří mezi nádory s nejnižší mírou přežití a nové účinné léky a léčebné metody se donedávna objevovaly jen velmi vzácně.
„Tato možnost je nepodobná ničemu, co jsme v léčbě rakoviny slinivky skutečně viděli po mnoho let,“ uvedl pro magazín National Geographic onkolog Chris Chen ze Stanford University School of Medicine. Podle něj jde o „skutečně převratný okamžik“ v léčbě tohoto typu rakoviny.
Na mimořádně slibné výsledky reagoval také americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Ten na počátku května schválil zahájení takzvaného programu rozšířeného přístupu (Expanded Access Protocol, EAP). Protokol umožňuje lékařům podávat experimentální lék vybraným pacientům ještě před jeho definitivní registrací a uvedením na trh.
Úřad uvedl, že žádost obdržel 28. dubna a schválil ji už o dva dny později. Podle komisaře FDA Martyho Makaryho tak rychlý postup odráží snahu zajistit pacientům s vážnými a život ohrožujícími nemocemi co nejrychlejší přístup k nadějným terapiím.
Daraxonrasib už dříve získal od FDA status průlomové terapie. Ten je vyhrazen léčivům, která mohou znamenat výrazné zlepšení oproti dosavadní léčbě a umožňuje urychlené posuzování.
Společnost Revolution Medicines nyní připravuje žádost o plné schválení léku. Do té doby bude daraxonrasib dostupný pouze omezenému počtu pacientů ve Spojených státech prostřednictvím jejich ošetřujících lékařů v rámci schváleného programu.
