Toto onemocnění – stejně jako poranění mozku nebo míchy – vede k nevratné ztrátě neuronů a trvalému poškození nervových vláken. Nemocný člověk se přestává hýbat, postupně mu selhávají všechny svaly, nemůže polykat a nakonec ani dýchat.

A právě tady by mohla léčba kmenovými buňkami pomoci. Pacientovi je odebrán vzorek kostní dřeně, z níž je posléze upravována kostní krev tak, aby byla připravena na výrobu nových kmenových buněk. Zjednodušeně řečeno – odborníci dokážou z pacientova biologického materiálu vybrat malé množství určitých kmenových buněk a velmi nákladným způsobem je za vysoce náročných podmínek rozmnožit do mnoha miliónů – ty posléze lékaři vpraví lumbální punkcí zpět do těla pacienta.

Odumřelé nervové buňky lékaři nenahradí, ale mohou zabránit dalšímu odumírání buněk, které vede k rozvoji nemoci a nakonec k pacientově smrti. To znamená, že pacienti dostávají takové buňky, které je nemohou zatím trvale vyléčit, ale mohou rychlý průběh zákeřné nemoci, jako je např. ALS, na určitou dobu zastavit nebo zpomalit. Je to prokázáno na experimentálních zvířatech týmem prof. Evy Sykové z Ústavu experimentální medicíny AV ČR a pozitivní jsou dokonce i výsledky u některých pacientů v klinické studii.

Ani terapie kmenovými buňkami pacienty s ALS zcela nevyléčí, ale může jim zpomalit nemilosrdný průběh nemoci a prodloužit život.

Ve světe i v České republice probíhají u onemocnění ALS četné klinické studie, a dokonce již i konkrétní terapie pacientů. I když konečné výsledky těchto studií ještě známy nejsou, s terapií již určité pozitivní zkušenosti jsou. Jedním z pacientů trpících ALS je pan M. U.

Konečně se napiju i bez brčka

Kdy jste léčbu podstoupil? Jak jste se cítil před aplikací kmenových buněk a jaké pocity jste měl bezprostředně po ní? Pomohlo vám to?

Léčbu jsem podstoupil v červnu 2015. Před aplikací jsem měl velké problémy s polykáním. Zejména při jídle, kdy jsem byl schopen jíst jen velmi malá sousta. Ale největší problémy jsem měl při pití. Nedokázal jsem se už napít bez toho, abych se dusil.

Po aplikaci jsem cítil, že se něco děje – že mi přibývají síly. Najednou jsem byl třeba schopen se bez problémů napít z hrnku (do té doby jsem pil jen pomocí brčka). A to trvá doposud, což je pro mne dost zásadní věc. Pokud to bude možné, rád bych pokračoval v další aplikaci kmenových buněk.

Výzkum probíhá ve velmi přísných a náročných podmínkách.

Výzkum probíhá ve velmi přísných a náročných podmínkách.

FOTO: Vano

Jste zařazen do klinické studie? Kdo vám terapii uhradil?

Na internetu jsem narazil na článek o výzkumu kmenových buněk profesorky Sykové. Telefonicky jsme paní profesorku s manželkou kontaktovali a požádali jsme ji o osobní setkání.

Paní profesorka je člověk s velkým srdcem, pochopením a touhou pomáhat. Řekla nám, že sama nemůže pacientům léčbu umožnit, pracuje ve výzkumu a pacienti musí být zařazeni do klinické studie v nemocnici v Motole. V mém případě to ale nebylo možné.

My jsme na ni ale velice naléhali. Léky, které dostávám, mi vůbec nepomáhají. Předem nás upozornila na to, že léčba nemusí zafungovat, že mne podání buněk nevyléčí – jen že možná dojde ke zpomalení mé nemoci. Ale já jsem věděl, že ona je má jediná naděje. Prozradila mi, že podle zákona můžu buňky od ošetřujícího lékaře dostat, ale jejich příprava je velmi drahá a jejich aplikaci si navíc ze zákona nemohu sám zaplatit. Naštěstí mi ji mohla uhradit nadace Buněčná terapie na podporu výzkumu kmenových buněk, kterou paní profesorka založila. Měl jsem štěstí.

Vidí zlepšení i vaše rodina?

Ano. Vědí, že vlastně neexistuje žádný jiný lék, který by pacientům s ALS mohl pomoci, a že v současné době ani terapie kmenovými buňkami tyto pacienty zcela nevyléčí, jen jim může prodloužit život nebo zpomalit ten nemilosrdný průběh nemoci. U mne se to potvrdilo a všichni kolem mne jsou z toho nevýslovně šťastní.

Podobných pacientů s pozitivní reakcí je více. Například paní J. K. říká: „Ihned po aplikaci kmenových buněk nastala u mne úleva od bolesti, zlepšila se pohyblivost celého těla a tím i chůze. A zlepšilo se i mluvení a dýchání. Mohu potvrdit, že měly blahodárný účinek, i když pouhá jedna dávka není na dlouho.“

S pacienty, kteří měli aplikované kmenové buňky do páteřního kanálu, se setkává primář MUDr. Karel Moses z Rehabilitačního ústavu v Kladrubech. Říká o tom: „V Rehabilitačním ústavu Kladruby máme zkušenosti s kmenovými buňkami zatím malé. Od roku 2011 se setkáváme s pacienty s ALS, kterým byly v ČR aplikovány kmenové buňky do páteřního kanálu, několik dalších pacientů si zajistilo podání kmenových buněk v zahraničí – v Německu, Číně, USA, Libanonu, Jordánsku a na Ukrajině.

Na konečné výsledky výzkumných klinických studií sice stále čekáme, ale výsledky pozorované u našich pacientů jsou nadějné.“

FOTO: Reuters, Právo-ti

Chci pomáhat

Paní profesorko, vaše práce je opravdu běh na dlouhou trať. Co vás motivuje?

Jsem především vědecká pracovnice, která se celý život zabývá základním výzkumem mozku a míchy. Dobrý základní výzkum je skutečně základ, ale jsem také lékařka, která v nemocnici v Motole založila Ústav neurověd pro přenos vědeckých výsledků do praxe.

Chtěla bych vidět, že moje práce neskončí jen v mnoha publikovaných článcích, ale že může v budoucnosti pomoci i těžce nemocným. To je možné pouze formou velmi nákladných klinických studií.

Po 40 letech vědecké práce jsme na základě dvou grantů z Evropské unie založili Biomedicínské inovační centrum Ústavu experimentální medicíny AV ČR a Výzkumné centrum buněčné terapie a tkáňových náhrad. Z dotace za více než 110 mil. Kč jsme vybudovali tzv. čisté prostory, ve kterých můžeme připravovat léčivé přípravky na bázi kmenových buněk pro klinické studie u pacientů.

Prof. Eva Syková

Prof. Eva Syková

FOTO: Vano

Založili jsme firmu Bioinova, s. r. o., ve které má náš ústav majoritní podíl, ale nikdo z nás vědců v ní podíl nemá, a tudíž s ní není majetkově nijak propojen. Firma získala dva české investory – jednoho ze skupiny Sindat, který do firmy vložil nemalé prostředky. Zastupuje ji Doc. Karel Havlíček, který se významně podílí na jejím rozvoji a financování. Firma je v současné době sponzorem tří klinických studií a na další se podílí.

Jakým způsobem léčba kmenovými buňkami probíhá? Kdo ji může podstoupit?

Probíhá v řádných klinických studiích firmy Bioinova, schválených Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL). Takové povolení bylo vydáno na klinické testování kmenových buněk u pacientů s ALS a je založeno na našich a celosvětových výsledcích výzkumu. O léčbě tedy nemůžeme mluvit, teprve musíme potvrdit bezpečnost a účinek námi zkoušeného preparátu mesenchymálních kmenových buněk. Do studie mohou být zahrnuti pacienti, kteří splňují přísná kritéria pro zařazení, musí být nejméně šest měsíců před podáním kmenových buněk sledováni, aby se určila rychlost průběhu choroby.

Na výrobu buněk pro pacienty mimo klinickou studii nemáme peníze, jedině může být podpořena z veřejných sbírek či ze sbírek nadace.

Pacienti jsou po podání buněčného preparátu sledováni nejméně 18 měsíců. Z toho můžeme objektivně usoudit, zda došlo ke zpomalení choroby. Pokud pacienti nemohou být do studie zařazeni, existuje podle zákona o léčivech pro lékaře přímo osloveného pacientem možnost podat tzv. neregistrovaný léčivý přípravek moderní terapie i mimo klinickou studii. Na nás nezávislý lékař takovéto podání vždy hlásí na SÚKL.

Těžko si lze představit, že např. pokud je pacientovi o jeden rok více, než je ve studii povoleno, už buňky nemůže dostat a nemá tak naději na eventuální možné ovlivnění své choroby. V tomto případě jsme ochotni vyrobit pacientovi, na jeho opakovanou žádost, kmenové buňky a předat je lékaři pacienta, který je ve svém lékařském zařízení podá. Jedná se o tzv. compationate use, tj. podání ze soucitu.

Náš vědecký ústav a malá nevýdělečná výrobní firma pacientům buňky samy podávat nemůžou. Na výrobu buněk pro pacienty mimo klinickou studii nemáme peníze, jedině může být podpořena z veřejných sbírek či ze sbírek nadace. I tento způsob podání kmenových buněk zoufalým pacientům vyvolává etické pochybnosti. Velmi se mne dotklo negativní stanovisko etické komise ministerstva zdravotnictví, které nezohledňuje naši dobrou vůli nezištně pomoci pacientům ani naše kladné dosažené výsledky. Proto v současné době už nebudeme dělat ani tyto výjimky.

Nadace sama nestačí

Poslední dobou se proslýchá, že se o váš výzkum zajímají zahraniční investoři. Je to pravda?

Je to pravda. Jednáme o prodeji části naší společnosti Bioinova investorům ze Švýcarska a Nizozemska. Prodej již schválila Akademická rada AV ČR. Věřím, že se najdou i čeští investoři. Všechny naše studie se slibnými výsledky mohou dále probíhat pouze se silným investorem, který bude investovat několik desítek miliónů korun. Dalším zdrojem by mohly být zahraniční projekty. Jeden jsme dostali od norské vlády z tzv. norských fondů, jiný, doufáme, získáme v rámci projektů EU.

Nečekám vděk, mám velkou podporu i v zahraničí, jsem zvána k publikování a k přednáškám.

Proč jste založila nadaci? Má nadace dostatek peněz pro pacienty? A odkud peníze získáváte?

Zakládali jsme ji před zhruba12 lety, kdy na náš výzkum chtěli přispět pacienti a soukromé subjekty. Koupili jsme z darů několik přístrojů. Naše obecně prospěšná společnost www.bunecnaterapie.cz pořádá sbírky na základní i klinický výzkum, přispěla do ní řada dárců, soukromých firem, máme DMS, přispívají i čeští vědci a vděční pacienti. Nadace přesto, bohužel, nenasbírá dostatek peněz na zaplacení výroby kmenových buněk pro větší počet pacientů a pacienti tak hledají pomoc i na Ukrajině, v Číně a v arabských zemích, kde v nejlepším případě dostanou podobné buňky jako u nás nebo nedostanou téměř nic nebo buňky, které je mohou ohrozit, a celá léčba je pro ně velmi drahá.

Budova IBC

Budova IBC

FOTO: Vano

Díky vaší nadaci mohl léčbu kmenovými buňkami podstoupit i námi oslovený pacient M. U. Co říkáte na to, že se průběh jeho nemoci zlepšil a že by si přál další dávku?

Říkám, že jsem nesmírně šťastná, že mu terapie alespoň mírně pomohla. Ve vlně kritiky, která léčbu kmenovými buňkami provází, je to pro nás velmi dobrá zpráva. Pozitivní zprávy máme i od několika dalších pacientů. Pečlivě hodnotíme i další pacienty a připravujeme novou účinnější klinickou studii – bez ní a bez investora ale nemůžeme pokračovat.

Jak chcete pokračovat v léčbě kmenovými buňkami u ALS?

Pokud nevstoupí investor do firmy Bioinova, s. r. o., jejímž majoritním vlastníkem je Ústav experimentální medicíny AV ČR a která má oprávnění vyrábět kmenové buňky pro klinické účely, nebude již buňky vyrábět pro další pacienty, protože na to nemáme peníze. Taková je realita! Pokud budeme mít investora nebo velký grant z Evropské unie, budeme v klinické studii pokračovat.

Přináší vám tato práce uspokojení? Jaký to je pocit – pomáhat lidem? Nepřipadáte si někdy jako dobrý anděl?

Moje práce mi velké uspokojení nepřináší, chtěla bych dosáhnout mnohem lepších výsledků. Ani si nepřipadám jako dobrý anděl, ta nadace je založena na charitativním a finančním principu pomoci nemocným v tísni, ale neléčí je. Mým cílem je lékařský výzkum, peníze mne nezajímají, jsou pouze nástrojem k pokroku, dokonce přispívám i vlastními penězi. Veškeré finanční prostředky, které získá naše firma Bioinova, se okamžitě vracejí na klinický výzkum a pacientům.

Paní profesorko, někteří lidé se s vaším výzkumem neztotožňují. Není pro vás náročné snažit se pomáhat lidem, a ještě za to sklízet kritiku?

Tak už to v životě bývá. Mnozí čeští kritici nevědí, co a jak děláme, jiní nás hodnotí podle přísloví „podle sebe soudím tebe“. Jsou však i mnozí odborníci, kteří nás podporují. Nečekám vděk, mám velkou podporu i v zahraničí, jsem zvána k publikování a k přednáškám. V srpnu jsem přednášela na pozvání o našich výsledcích na světovém kongresu v Austrálii, brzy pojedu do USA a letos jsem ještě pozvána k hlavní přednášce na konferenci ve Španělsku. Připravujeme velký projekt s Univerzitou v Cambridgi.

Odkud čerpáte energii?

Mám za sebou dlouholetou tvrdou práci v základním výzkumu. Těší mne, že moje práce má celosvětový ohlas. Mnoho lidí, kteří nejsou tolik vidět, mne neuvěřitelně podporuje a fandí nám. Pacientům pomáhá už to, že s nimi někdo hovoří, odpovídá na jejich dotazy a dozvědí se, že někdo pracuje na výzkumu, jak jim pomoci. Jejich uznání je pro mne to podstatné. Nepřeji si nic víc, než abych byla zdravá a mohla pokračovat ve svém výzkumu.