Článek
Profesor Peter Johnson, národní klinický ředitel pro onkologii ve vládní zdravotnické agentuře NHS England, uvedl, že belantamab mafodotin změní život pacientům i jejich rodinám.
„Myelom je agresivní forma krevní rakoviny, ale v posledních letech jsme zaznamenali stálé zlepšení výhledu pacientů díky zavádění nových cílených terapií,“ řekl podle listu The Guardian.
Podle něj má lék potenciál udržet rakovinu na uzdě o roky déle, „což lidem dává možnost strávit víc vzácného času s přáteli a rodinou“.
Ve směrnici zveřejněné v pátek dal britský Národní institut pro zdraví a klinickou excelenci (NICE) zelenou použití tomuto léku, který dokáže brzdit postup mnohočetného myelomu až třikrát silněji než standardní terapie. Může tudíž prodloužit dobu, po kterou nedojde k progresi onemocnění (a rakovina se tedy nebezpečně nerozvine), až o několik měsíců i let.
Klinické testy konkrétně naznačují, že léčba v kombinaci s bortezomibem a dexametazonem oddaluje nárůst onemocnění v průměru o tři roky v porovnání s kombinací daratumumabu, bortezomibu a dexametazonu používanou ve srovnávací části studie nazvané DREAMM-7.
Tato cílená léčba, podávaná infuzně každé tři týdny spolu s příslušnými dalšími protinádorovými léky, je speciálním typem protilátkového léku, který se váže na rakovinné buňky. Lék bývá popisován jako „trojský kůň“, protože se dostává dovnitř rakovinných buněk, kde uvolní vysokou koncentraci smrtící molekuly, která buňku zevnitř zničí.
Z léčby, která je rovněž známá pod obchodním názvem Blenrep a vyrábí ji firma GlaxoSmithKline, bude mít každoročně prospěch asi 1500 pacientů v Anglii trpících mnohočetným myelomem – nevyléčitelným nádorovým onemocněním kostní dřeně.
Zdravotnické úřady uvedly, že lék bude nabídnut pacientům, u nichž se rakovina dále rozvíjí nebo nereaguje na jinou první fázi léčby.
Například šedesátiletý Paul Silvester ze Sheffieldu popsal účinek léku jako úžasný. Po diagnóze myelomu v roce 2023 mu první léčba nezabrala a rakovina dále postupovala. Následně mu byl belantamab mafodotin podán v rámci programu předčasného přístupu v nemocnici Royal Hallamshire.
Zkusí to i kontinentální Evropa?
V Británii je tedy léčba schválená, nicméně v Evropské unii je situace zatím jiná. Evropská léková agentura (EMA) totiž nejprve loni potvrdila doporučení neobnovit podmíněnou registraci léku Blenrep (belantamab mafodotin), protože data prý nepotvrdila jeho účinnost. Studie DREAMM-3 neprokázala, že by Blenrep prodlužoval přežití pacientů bez progrese onemocnění více než standardní léčba pomalidomidem a dexametazonem.
Ve Spojeném království udělil britský regulační úřad MHRA novou autorizaci pro Blenrep v kombinaci s jinými léky (bortezomib + dexamethason nebo pomalidomid + dexamethason) pro pacienty, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu. Jde o první světové schválení v tomto léčebném režimu, které se opírá o novější data z jiných studií (např. DREAMM-7 a DREAMM-8), jež naznačují potenciálně vyšší účinnost těchto kombinací než u samotného Blenrepu – přesněji řečeno oproti tzv. monoterapii Blenrepem, která v předchozí studii neprokázala dostatečný přínos.
A na to reaguje i EMA. Její výbor letos v květnu přijal kladné stanovisko pro kombinované použití Blenrepu s bortezomibem a dexamethasonem (tzv. BVd) a s pomalidomidem a dexamethasonem (BPd). Ono doporučení vycházelo z pozitivních výsledků zmíněných velkých studií DREAMM‑7 a DREAMM‑8. Nyní je v procesu schvalování formální rozhodnutí Evropskou komisí – očekává se ve třetím čtvrtletí roku 2025.
