Článek
Vzácná onemocnění postihují méně než pět lidí z 10 tisíc. Mívají významný dopad na kvalitu života člověka nebo jeho život přímo ohrožují. Nejčastěji bývají genetického původu. Vzhledem k tomu, že lékaři se s takovými nemocemi setkávají třeba jen jednou za život, trvá stanovení správné diagnózy někdy až roky od objevení prvních příznaků.
Zároveň mnohdy chybí kvalitní informace o nemoci a možnostech léčby. A účast na zahraniční klinické studii je pro pacienty často jedinou nadějí.
„Celý proces začíná většinou u ošetřujícího lékaře nebo pramení z vlastní iniciativy pacienta,“ řekla Novinkám Anna Arellanesová, předsedkyně České asociace pacientů se vzácným onemocněním (ČAVO).
Vydrží jen málokdo
S žádostí o pomoc se lze obrátit i na Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL), který odkáže na probíhající studie a předá příslušné kontakty. Pacient následně musí přes jeden z mezinárodních registrů - americký ClinicalTrials.gov nebo evropský EU Clinical Trials Register - zjistit, zda splňuje podmínky účasti.
Už jen orientace v registrech je podle Arellanesové náročná, mnoho pacientům ji navíc komplikuje komunikační bariéra. Oba jsou totiž v angličtině a slouží primárně jako databáze. Pokud člověk zjistí, že kritéria účasti splňuje, musí zadavatele studie, kterým bývá farmaceutická společnost nebo výzkumná instituce, kontaktovat individuálně.
„Už tady vznikají nepřekonatelné administrativní a komunikační bariéry a pacienti často svoje snahy vzdávají,“ upozornila Arellanesová. V angličtině je potřeba mít i kompletní lékařskou dokumentaci.
Zásadní je pak podle Arellanesové koordinace péče mezi pacientovým českým lékařem a zahraničním centrem, aby byla zajištěna bezpečnost a kontinuita léčby.
Jednodušší způsob
„Pacient by si neměl cestu hledat sám. Potřebujeme nastavit mechanismy, které mu přístup ke studii usnadní,“ prohlásil ve videu na sociálních sítích ředitel SÚKL Tomáš Boráň.
Podle SÚKL mezi tyto mechanismy patří například zjednodušení vyhledávání studií. Arellanesová se domnívá, že by bylo vhodné potenciálnímu účastníkovi poskytnout podporu odborníka. Kritéria pro zařazení jsou totiž přísná a počet účastníků bývá omezen.
Samotná experimentální léčba v rámci klinické studie v zahraničí bývá podle Arellanesové v mnoha případech zdarma, jelikož ji běžně hradí zadavatel studie. „Pacient si hradí cestovní náklady, ubytování a ohrožuje ho i ztráta příjmu při opakovaných cestách do zahraničí,“ varuje Arellanesová. Tyto výdaje totiž zadavatelé studií běžně nehradí a nehradí je ani tuzemské zdravotní pojišťovny. SÚKL ve vyjádření pro Novinky nicméně uvedl, že s pojišťovnami o těchto úhradách jedná.
Podle ČAVO se k léčbě v rámci klinických studií v zahraničí dostanou jen jednotky pacientů. U Martina léčba zabrala. „Martínek je nyní spokojené, šťastné dítě, které se vyvíjí a učí se nové dovednosti,“ popsala pro Novinky chlapcův stav na konci května loňského roku primářka Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol Jana Haberlová.
