„Ideální by bylo takto léčit nemoci, které způsobují velké komplikace a úmrtí v období těsně kolem porodu, a proti nimž momentálně nedisponujeme účinnými léky.“

V článku v časopise Nature Medicine vysvětluje americký tým vědců, jak provedl sérií pokusů, při nichž modifikoval geny myších embryí. Měnil přitom jednotlivé páry bází – molekul, které ve spojení tvoří základ DNA.

Metoda je velmi účinná

Poté, co vědci zjistili, že je možné provádět změny na konkrétním místě v DNA jaterních buněk myších embryí, soustředili se na nemoc zvanou dědičná tyrozinémie 1. typu. Jde o genetické onemocnění, kvůli němuž tělo nedokáže správně štěpit aminokyselinu zvanou tyrozin, a které je bez patřičné léčby smrtelné.

„Nejde o vyloženě vzácné onemocnění, u lidí je objevuje zhruba u 1 člověka ze 100 tisíc,“ řekl britskému deníku The Guardian William Peranteau z Dětské nemocnice ve Philadelphii v USA, který se na výzkumu podílí.

Tým vzal myši s genetickou mutací, která způsobuje nemoc podobnou dědičné tyrozinémii 1. typu, a rozmnožil je, přičemž samice dostávaly lék. Vědci potom 26 embryí naočkovali virem nesoucím genetické instrukce pro modifikaci genů a 27 embryí stejným virem, ale bez tohoto genetického nástroje. Po narození malé myši už žádné další léky nedostávaly, a vědci čekali, co se stane.

„Myši z druhé skupiny všechny do třech týdnů uhynuly,“ řekl Peranteau. Nicméně myši, u nichž došlo k modifikaci, se dožily konce studie ve věku 3 měsíců a zdály se být naprosto v pořádku, stejně jako myši, kterým vědci žádný virus nepíchli a podávali jim dál léky. U samic, které malé myši porodily, nebyly žádné genetické mutace patrné.

Kam to povede?

Výzkum může přinést velký pokrok pro vědu a lékařství, kritici však varují, že má také svá rizika. Někteří upozorňují na příliš rychlé změny a obávají se možného zneužití technologie, které by ústilo v „programování“ dětí.

Je také otázkou, jestli se změny v genetické informaci později v životě člověka neprojeví nějak negativně. Černým scénářem by pak bylo předání „genetické chyby“ dalším generacím.