Experimenty trvaly dva týdny. Uskutečnily se na Veterinární a farmaceutické univerzitě v Brně a spolupracovali na nich odborníci z různých zařízení. Cílem bylo ověřit bezpečnost a účinnost genové terapie, informovala v pondělí mluvčí Mezinárodního centra klinického výzkumu Fakultní nemocnice u svaté Anny v Brně Lenka Rudišová.

„Vzhledem k tomu, že je to neurodegenerativní onemocnění, dochází postupně k poškozování nervové tkáně u pacienta, za což je zodpovědný změněný, zmutovaný gen. A právě ten se snažím umlčet cestou genové terapie,” vysvětlil Jan Chrastina z Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně.

Vědci metodu testovali na miniaturních prasatech, doplnil další člen týmu Roman Liščák z Nemocnice Na Homolce v Praze.

„Demonstrovali jsme na nich situaci, kdy nemocnému genovou terapii podáme. Druh viru se prasatům píchá do těch částí mozků, které jsou nemocí nejvíce postižené. Potom prostřednictvím magnetické rezonance sledujeme a kontrolujeme, zda enzymy produkt mutovaného genu rozloží,” uvedl Liščák.

Míří ke klinické studii

Podle něj byly experimenty úspěšné a potvrdily bezpečnost a účinnost léčby. Díky tomu nejspíš budou moci experimenty pokračovat dál a odborníci požádají o schválení klinické studie, aby mohli metodu zkusit u lidí.

Huntingtonovou chorobou trpí zhruba jeden člověk z 10 000, informoval ředitel svatoanenské nemocnice Martin Pavlík. „Zatímco v České republice je jich zhruba tisíc, celosvětově se dá počet pacientů odhadnout na 750 000. Nemoc je dosud považovaná za nevyléčitelnou, a proto jakýkoliv krok směrem k nalezení cesty vyléčení nebo oddálení může mít vliv na velký počet pacientů a jejich rodin,” dodal Pavlík.