Studii uveřejnil časopis Nature a potvrdili ji i zástupci Oregonské zdravotnické a vědecké univerzity v USA, kteří spolupracovali s vědci ze Salkova institutu v Kalifornii a s Korejským institutem základních věd. Použili techniku známou jako CRISPR-Cas9 a podařilo se jim opravit genetickou mutaci pro hypertrofickou kardiomyopatii.

CRISPR-Cas9 funguje jako jakési molekulární nůžky, které selektivně odstřihávají nechtěné části genomu a nahrazují je novými úseky DNA.

„Prokázali jsme, že je možné bezpečně opravit mutaci v lidském embryu,“ řekl pro agenturu Reuters Juan Carlos Izpisua Belmonte, profesor v genetické laboratoři Salkova institutu a spoluautor studie.

Aby zvýšili svoje šance na úspěch, použili vědci komponenty na úpravu genů už během oplodnění in vitro, společně se spermatem muže, který trpí touto konkrétní genetickou chorobou. Embryo využilo zdravou kopii genu, aby se tak opravil gen zmutovaný.

Tým ze Salkova institutu a Oregonské zdravotnické a vědecké univerzity také zjistil, že tato genetická úprava nezpůsobila žádnou další mutaci v jiných částech genomu, čehož se vědci u podobných zásahů obávají.

Technika nebyla stoprocentně úspěšná, ale zvýšila šance na zdravé embryo téměř o čtvrtinu – z 50 %, což je u dědičných genetických poruch běžné, na 74 %. Embrya, na kterých vědci testovali, se v laboratoři nechala vyvíjet jen několik dní.

„Ještě je třeba udělat hodně práce a hodně testů, abychom mohli říct, že je tato metoda skutečně bezpečná,“ okomentoval pro Reuters výsledky studie Robin Lovell-Badge, profesor na londýnském Institutu Francise Cricka, který se na studii nepodílel.

Je třeba postupovat s nejvyšší opatrností

Národní akademie věd ve Washingtonu letos poněkud změkčila svůj naprosto odmítavý přístup ke genetickým úpravám lidských embryí, což u veřejnosti vyvolalo obavy, že se tím otevírá cesta k vytváření takzvaných „dětí na objednávku“, které by měly rodiči požadované vlastnosti. Ozývají se také hlasy varující před nezamýšlenými mutacemi zárodečných buněk.

„O ničem takovém nepřemýšlíme a ani by to v tuto chvíli nebylo možné,“ mírní obavy Izpisua Belmonte. „To, co děláme, je jen velmi základní výzkum, a rozhodně se nesnažíme vyrovnat tomu, co příroda vytvářela během miliónů let evoluce.“

Mezinárodní uskupení 11 vědeckých organizací, včetně Americké společnosti pro humánní genetiku a britského Wellcome Trust, vydala v reakci na studii prohlášení, v němž odrazují před úpravami genů, které by mohly končit vložením embrya do dělohy a těhotenstvím. Zároveň jsou ale pro další rozvíjení metody a hledání možného klinického uplatnění.

Belmonte zdůraznil, že je rozhodně potřeba další ověřování. Podle něj by se do budoucna nový lékařský postup mohl uplatňovat k nápravě genetických defektů u plodů v děloze, případně u novorozenců ihned po porodu.

„Je nezbytné postupovat s nejvyšší opatrností a vždy mít na mysli etické principy,“ dodal.