Naděje pro lidi s glaukomem. Vědci testují novou genovou terapii

U glaukomu postupně odumírají nervové buňky sítnice a jejich vlákna, která spojují oko s mozkem. To vede k tomu, že zrak postupně slábne a může dojít až k úplnému oslepnutí. Současná medicína přitom toto onemocnění nedokáže vyléčit, zaměřuje se především na sledování a upravování nitroočního tlaku, což pomáhá onemocnění pouze zpomalit. A právě to by se mohlo brzy díky genové terapii, která cílí na poškození gangliových buněk sítnice, změnit.

Vědci v americkém Bostonu provedli na začátku června první test přípravku ER – 100 od firmy Life Biosciences, kdy jej pomocí injekce aplikovali přímo do stárnoucí buňky v oku. Jde přitom o první klinický test svého druhu.

Terapie využívá takzvanou epigenetickou obnovu buněk. Jejím cílem je pomoci poškozeným buňkám zrakového nervu obnovit některé vlastnosti typické pro mladší a zdravější tkáň. „Po aplikaci léku do oka se genetická informace dostane do cílových buněk sítnice, kde začne ovlivňovat jejich fungování. Smyslem není vytvářet nové buňky, ale zlepšit funkci těch stávajících a zvýšit jejich odolnost vůči poškození,“ vysvětluje primářka Šárka Skorkovská z brněnské Oční kliniky NeoVize.

Výzkumníci věří, že by tento přístup mohl nejen zpomalit postup glaukomu, ale také přímo zasáhnout proti degeneraci nervových buněk, která je hlavní příčinou ztráty zraku u pacientů se zeleným zákalem.

S metodou částečného „přeprogramování“ buněk je spojena obava, že pokud se aktivace buněk neuhlídá, mohly by se začít nekontrolovaně množit. Což se stalo i v některých případech pokusů na myších, u nichž to vedlo ke vzniku nádorových útvarů.

„Ke každé genové terapii je nutné přistupovat s maximální opatrností. U postupů využívajících částečné přeprogramování buněk existuje teoretická možnost, že příliš intenzivní aktivace vyvolá nežádoucí změny v jejich chování. Z tohoto důvodu jsou klinické studie navrhovány mimořádně pečlivě a pracují s dávkami, u nichž se předpokládá co nejvyšší míra bezpečnosti,“ vysvětluje primářka Skorkovská.

Autoři experimentu proto do systému zabudovali bezpečnostní mechanismus. Terapie funguje pouze v případě, že pacient současně užívá další léčivo. Po jeho vysazení se účinek léčby automaticky zastaví. „Jde o zásadní bezpečnostní opatření. Schopnost regulovat nebo v případě potřeby vypnout aktivitu vložených genů významně zvyšuje kontrolu nad léčbou a omezuje možná rizika,“ upozorňuje lékařka a dodává, že ani taková pojistka nenahradí dlouhodobé sledování pacientů.

Cesta od prvních studií do běžné praxe je zdlouhavá. Kromě účinnosti se musí prokázat hlavně dlouhodobá bezpečnost. „Pokud budou všechny fáze klinických studií úspěšné a nevyskytnou se závažné bezpečnostní problémy, lze realisticky uvažovat o horizontu přibližně 8 až 12 let,“ odhaduje primářka Skorkovská.

U častých onemocnění, jako je glaukom, navíc bývá schvalování delší, protože bezpečnost i účinnost je nutné prokázat u velkého počtu pacientů.