„Efektivnost a snadnost použití jsou naprosto bezprecedentní. Vzrušením jsem málem vylétl z kůže,“ popsal podle britského deníku The Independent zážitky šéf výzkumného týmu George Church, genetik z Harvardské univerzity, který pomocí nové technologie provedl cílenou úpravu lidského genomu.

Church věří, že „nová technologie by mohla umožnit úpravy vážných genetických poruch“. „To by bylo možné udělat v jakémkoli stadiu od spermatu, zárodečné buňky či embrya až po nezvratná stadia nemoci,“ dodal.

Inspirace imunitou

Proces zvaný CRISPR byl poprvé odhalen při zkoumání přirozené imunitní obrany, kterou používá bakterie proti virům. Loni zveřejnila Jennifer Doudnaová z University of California v Berkeley studii, podle níž tak lze s extrémní přesností „zamířit“ na kteroukoli část genomu.

Vědci k tomu nepoužívají pušky ani pistole, nýbrž enzym CAS9, který dokáže vyříznout poškozenou část nukleotidů, kterou lze pak nahradit jinými, „zdravými“ stavebními kameny dvojité šroubovice. Od loňska byl CRISPR vyzkoušen na rostlinách, červech, octomilkách a laboratorních myších. Nyní přišla řada i na lidskou DNA.

„Je to poprvé, co jsme byli schopni upravit genom účinně, přesně a v měřítku, které znamená, že lze korigovat mutace jednotlivých pacientů. Můžete měnit nukleotidy, tedy ,písmena‘ genetické knihy bez nežádoucích změn,“ zdůraznil David Adams z univerzity v Cambridgi.

„To opravdu mění hru. Je to jedna z věcí, které musíte vidět, abyste jim uvěřili. Stejně jako jiní čtu vědecké zprávy, ale když jsem viděl, že to funguje v mé vlastní laboratoři, poklesla mi čelist,“ konstatoval nositel Nobelovy ceny Craig Mello z University of Massachusetts.

Naděje na brzké využití v praxi

On i další vědci věří, že objev už záhy prudce posílí jejich schopnost aktivně zasahovat do všech živých organismů včetně lidských.

Zájem o to budou mít nejen experti na rakovinu, Downův syndrom, AIDS, srpkovitou anémii či Huntingtonovu nemoc, ale třeba i porodní kliniky, které tak budou moci zasahovat do uměle oplodněných embryí s cílem odstranit nejrůznější genetické poruchy.

Mello ale upozorňuje, že CRISPR může mít i spoustu dalších aplikací „od zemědělství po potenciální genovou terapii u lidí“. Objev však zřejmě přiživí debatu o přínosech a stínech genetického výzkumu, mimo jiné proto, že otevírá cestu k „nadesignovaným dětem“, jimž by lékaři mohli zajistit maximálně dokonalou genetickou výbavu.

Milníky na cestě ke CRISPR
Restrikční endonukleáza: nejstarší nástroj pro zasahování do genetické výbavy pochází ze 70. let; využívá enzymy a dobře funguje i u mikrobů – na rostliny a zvířata však nestačí.
Polymerázová řetězová reakce: z roku 1983, slouží k rychlému a snadnému zmnožení i sebemenších úseků DNA.
RNA interference: regulovaný „přepis“ nukleotidů v genech.
Zinkový prst: strukturní motiv nacházený v řadě bílkovin. Umožňuje jejich vazbu na DNA (a RNA), takže i touto cestou lze s genomem manipulovat.