Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku. Dosud bylo onemocnění neléčitelné.

Nový lék, který získal evropskou registraci letos v květnu, by měl zastavit úbytek svalů. Nemoc způsobuje to, že se v těle kvůli chybějícímu genu netvoří určitý druh bílkoviny. Léčivo přiměje jiný gen k tomu, aby se bílkovina tvořila částečně z oblasti jiného genu, vysvětlila v pátek neuroložka Jana Haberlová. Podle ní tak může dojít ke stabilizaci stavu pacienta nebo i jeho mírnému zlepšení.

Léčba onemocnění zabírá asi u poloviny pacientů a je značně finančně náročná, řekl náměstek pro léčebně preventivní péči v nemocnici Motol Martin Holcát. Cena jedné dávky unikátního léku činí 2,5 miliónu korun, přičemž pacient by měl dostat tři během prvního měsíce a potom další tři během roku.

Léčba 40 pacientů by přišla na půl miliardy

Holčička, které nyní nemocnice s Vojenskou zdravotní pojišťovnou zaplatí jednu dávku, trpí vážnou formou choroby a začala se léčit už v rámci klinické studie v zahraničí. Dohoda o úhradě léčiva pro ni platí do 31. prosince letošního roku, pojišťovna i nemocnice předpokládají, že pak by mohla být léčba už levnější.

Nemocnice Motol se stará o zhruba 40 pacientů se spinální svalovou atrofií a není reálné, aby zařízení platilo léčbu všech, uvedl Holcát. „Když to propočítáte, tak my se můžeme v Motole dostat jen u těchto pacientů na celkovou částku, kterou dáme pacientům hospitalizovaným, což se pohybuje kolem 500 miliónů ročně,” řekl.

Další léky se vyvíjejí

Zástupci nemocnice i pojišťovny se shodli, že je nutné sledovat vývoj dalších léčiv. Nyní připravují údajně dvě další farmaceutické firmy léčivo s jednodušší léčbou, která by mohla být i méně nákladná. Současný lék se podává napíchnutím do míchy, nové preparáty by měly mít podobu tablet či sirupů.

Podle Holcáta je také nutné s ministerstvem a zdravotními pojišťovnami jednat o tom, kterým pacientům by se měla léčba platit. Náměstkyně ministerstva zdravotnictví Lenka Teska Arnoštová o tom příští týden bude jednat se zástupci pacientských organizací a výrobci léků. „Je moje priorita, aby se tento přípravek dostal co nejrychleji mezi pacienty,” řekla.