Článek
Amyotrofní laterální skleróza je degenerativní onemocnění nervů a svalů, s nímž bojoval britský fyzik Stephen Hawking či tuzemský politik Stanislav Gross.
Unikátní léčebná metoda takzvané subpiální aplikace (injekce se aplikuje rovnou pod měkkou plenu centrální nervové soustavy, CNS) spočívá v podání genové terapie, která je schopná utlumit zmutovaný gen – superoxid dismutázy SOD1 – vyvolávající ALS. A to právě přímo pod měkkou plenu CNS, aniž by mozek či míchu jakkoli narušila.
Dlouhodobé oddálení příznaků nemoci u myší
Důležitou roli ve výzkumu měli Štefan Juhás, Jana Juhásová a Helena Skalníková-Kupcová z Centra PIGMOD Ústavu živočišné fyziologie a genetiky Akademie věd v Liběchově, které již deset let spolupracuje s americkou Neuroregeneration Laboratory na Kalifornské univerzitě.
Ve 34 letech zemřel symbol nejrozšířenější internetové výzvy
„Výzkum na myších modelech ukázal, že jednorázová subpiální injekce genové terapie v úrovni krční a bederní míchy u dospělých myší těsně před očekávaným vypuknutím onemocnění ALS způsobí dlouhodobé oddálení příznaků nemoci. Genová léčba aplikovaná po vypuknutí nemoci zamezuje dalšímu zhoršování choroby,“ okomentoval nadějné výsledky košický rodák Martin Maršala.
Jak potlačit imunitní reakci zvířat?
Pro testování nové techniky bylo kvůli podobnosti s míchou lidí vybráno liběchovské miniaturní prase. To podle vědců představuje velký zvířecí model, který je zásadním krokem před zahájením klinických zkoušek u lidských pacientů.
Šedesát let Ústavu makromolekulární chemie AV ČR: od kontaktních čoček po polymery na míru
Aby byl chod experimentů příznivý, bylo třeba potlačit vlastní imunitní reakci zvířat vhodným imunosupresivem. Úspěšnou přípravou polymerních mikrosfér s řízeným uvolňováním aktivní látky se zabývala Hana Studenovská z oddělení Biomateriálů a bioanalogických systémů vedeného Vladimírem Proksem z Ústavu makromolekulární chemie AV ČR.
Výsledky výzkumu nyní publikoval prestižní vědecký časopis Nature Medicine.
