Článek
„Potkanům geneticky modifikovaným tak, aby měli všechny znaky ALS, dokážeme aplikací kmenových buněk prodloužit život o několik týdnů, což je v jejich případě poměrně dlouhý úsek,“ popisuje část studie, která probíhala na pokusných zvířatech, Eva Syková, ředitelka Ústavu experimentální medicíny Akademie věd ČR.
Zatímco se laboratorní potkani trpící velmi podobnými projevy onemocnění jako člověk dočkali už druhé dávky kmenových buněk, takže efekt je u nich delší a výraznější, na pokračování klinických testů u vzorku lidských pacientů nejsou momentálně peníze. První podání nicméně dokázalo, že buněčná terapie je pro lidi bezpečná. Na čas jim může ulevit od potíží spojených s odumíráním nervových buněk, které ovládají pohyb, mluvení, polykání či dýchání.
Slavný britský astrofyzik Stephen Hawking strávil kvůli ALS většinu svého života na vozíku. Navzdory prognózám lékařů letos oslavil už třiasedmdesáté narozeniny.
Můžou aspoň řídit auto
Kmenové buňky fungují jako malé továrny, které podporují regeneraci organismu a zabraňují smrti neuronů. Pacientům se injekcí vstříknou do míšního kanálu, kde mají za úkol zachránit odumírající buňky. Z toho důvodu jsou pro klinickou studii vybíráni pacienti, u nichž není ALS v příliš pokročilém stadiu a předpokládá se, že budou žít nejméně rok po aplikaci buněk, aby je lékaři mohli sledovat. Jaroslava Karasová, která onemocněla ve čtyřiačtyřiceti letech, si pochvaluje, že se jí ulevilo od bolesti a svalového napětí.
Pacienti si váží toho, že třeba ještě můžou řídit auto a chodit do práce.
„Když jsem zpevnila hýžďové svalstvo, dokázala jsem stát podstatně déle, aniž bych se musela něčeho přidržovat. Chůze, jejíž zlepšování si přeji ze všeho nejvíce, abych nebyla odkázána na druhé, ale zůstala stejně nestabilní. Zázraky se nedějí na počkání a nemoc mě naučila obrovské trpělivosti, takže člověk musí doufat a nesmí ztrácet naději,“ tvrdí žena, která vychovala tři děti a s amyotrofickou laterální sklerózou bojuje už devět let.
„Pacienti, kteří jsou zvyklí se pečlivě pozorovat, nám často hlásí, že se po podání buněk subjektivně zlepšili a průběh onemocnění se zpomalil. Cítí se nějakou dobu lépe a už jenom to, že se jim stav dočasně nezhoršuje, je pro ně velké plus. Váží si toho, že třeba ještě můžou řídit auto, chodit do práce a dělat některé další činnosti běžného života,” líčí pozitiva buněčné terapie profesorka Syková.
„Lékaři v motolské nemocnici, kteří pacienty po podání kmenových buněk testují každé tři měsíce objektivními metodami, také pozorují u jedné skupiny zpomalení choroby,“ dodává vědkyně.
Kmenové buňky se rozmnožují ve speciálních laboratořích nového centra.
Čeká se na peníze
O možnosti léčit se tímto způsobem věděl i Stanislav Gross, který by před dvěma třemi lety nejspíš splňoval předpoklady pro zařazení do studie, jenže tehdy terapii odmítl a spoléhal na alternativní metody. „Je to pak skutečná tragédie sledovat, jak pacientům postupně odcházejí všechny funkce. Až získáme peníze, chceme podat buňky opakovaně, takže efekt bude trvalejší, ale nic víc se s ALS v současné době nedá dělat.”
”V této chvíli jsme připraveni k rozsáhlé klinické zkoušce s opakovaným podáním kmenových buněk a už jenom čekáme na peníze buď z Evropské unie, nebo od švýcarského investora, které by zajistily klinický výzkum na dalších pět let,“ vysvětluje Eva Syková a dodává, že s finanční podporou Zdravotnické agentury ministerstva zdravotnictví počítat nemohou. „Grant nám letos zamítli s tím, že náš záměr je příliš ambiciózní a s nejistým výsledkem, ale tak je to u nového léku vždycky.“
Laboratorním potkanům buněčná terapie prodloužila život o několik týdnů.
O penězích, a tím pádem o pokračování studie, která byla odstartována v roce 2012 a do níž je zapojeno šestadvacet pacientů, by se mělo rozhodnout během několika měsíců. Kmenové buňky odebírané z kostní dřeně pacientů – a nejen ty určené pro klinickou studii ALS – se množí v Inovačním biomedicínském centru Ústavu experimentální medicíny AV ČR. Jejich výroba trvá přibližně tři týdny a probíhá v naprosto čistém prostředí, což je pětkrát nákladnější než v běžné laboratoři.
Společnost Bioinova spadající pod Ústav experimentální medicíny AV ČR má jako jediná v zemi povolení od Státního ústavu pro kontrolu léčiv manipulované kmenové buňky pro klinické účely vyrobit. Jednu dávku je schopna připravit za 150 tisíc, vzhledem k tomu, že si nepočítá žádný zisk a do ceny nezahrnuje ani celou mzdu svých zaměstnanců. Zbytek nákladů platí investoři ze soukromé sféry.
„Tohle přece nejsou tak velké peníze v porovnání s tím, co se investuje například do výstavby a udržování obřích vědeckých center,“ kroutí hlavou Eva Syková nad prioritami státu. Amyotrofická laterální skleróza sice patří mezi vzácná onemocnění postihující čtyři až šest osob ze sta tisíc, ale zkuste to vysvětlovat rodiči dvou malých dětí, kterému je kolem čtyřiceti a žije s prognózou, že své potomky nestihne vychovat.
